Salute - Usa,primo Dna modificato su un paziente

Salute - Usa,primo Dna modificato su un paziente

L'esperimento è stato realizzato lunedì ad Oakland, in California, su Brian Madeux, 44enne affetto da una rarissima malattia metabolica. Si saprà solo fra 3 mesi se il trattamento é riuscito o meno.

Nelle terapie geniche già testate in passato il Dna viene modificato in laboratorio in cellule prelevate dal paziente e poi, una volta sicuri del risultato, reinfuse. Il rischio è che il gene "correttivo" si inserisca in modo imprevisto nella sequenza del genoma, causando nuove anomalie - e quindi altre possibili patologie, come il cancro - invece di sanare il difetto all'origine.

"Tagliamo il DNA, lo apriamo, inseriamo un gene, ripristiniamo il tutto", ha detto il dottor Sandy Macrae, presidente di Sangamo Therapeutics, la società di California che sta sperimentando la tecnica per due malattie metaboliche e per l'emofilia, "Diventa parte del DNA e ci rimane per il resto della vita".

"Le prove sugli animali sono state molto incoraggianti", ha dichiarato il dottor Howard Kaufman, uno scienziato di Boston del National Institutes of Health, che ha approvato gli studi.

I medici americani, nel dettaglio, sono intervenuti tentando il cosiddetto editing dei geni direttamente all'interno del corpo del paziente. Dosi settimanali dell'enzima mancante possono alleviare alcuni sintomi, ma costano da 100.000 a 400.000 dollari all'anno e non bloccano i danni al cervello.